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Imbruvica(イブルチニブ):マントル細胞リンパ腫(非ホジキンリンパ腫の希少タイプ)の治療薬

急速進行性の珍しい血液がん(a rare and aggressive type of blood cancer)であるマントル細胞リンパ腫( MCL;mantle cell lymphoma )の治療薬として「 Imbruvica(イブルチニブ;ibrutinib)」がFDA承認されました。

 

MCLは非ホジキンリンパ腫( non-Hodgkin lymphoma )の稀なタイプであり、米国では非ホジキンリンパ腫の全症例のうち約6%を占めています。MCLと診断される頃には、リンパ節や骨髄、他の器官( lymph nodes, bone marrow and other organs)への転移がすでに生じています。

 

Imbruvicaは、以前に治療を受けたことのあるMCL患者に使用されます。この医薬はがんの転移や増殖に必要な酵素を阻害することによりその効果を発揮します。ImbruvicaはMCLの治療薬として承認された第三の医薬品です。 Velcade (2006) と Revlimid (2013)が同疾患の治療薬として承認されています。

 

Imbruvicaの承認は、奇病( rare diseases)に有効な治療法を確立しようとするFDAの取り組みを表しています。FDAは医薬品の開発、審査、および承認を促進させるために企業と協力しており、これはBreakthrough Therapy Designation プログラムでの公約を反映しています。

 

ImbruvicaはFDA承認を取得するために画期的な治療薬の指定(breakthrough therapy designation )を受けた第二の医薬品です。2012年11月に制定されたFDA安全及びイノベーション法( Food and Drug Administration Safety and Innovation Act)により、新薬が既存薬以上の効果を示すという臨床エビデンスがある場合に限り、FDAはスポンサーの要請により「画期的な治療薬」の指定を行えるようになりました。

 

FDAは同機関の迅速承認制度( accelerated approval program)のもとで Imbruvica を承認しており、これにより、患者に対する臨床的有用性を予測し得る臨床サロゲートエンドポイント( surrogate endpoint )に対して、医薬品がどの程度の効果をもつのかを示す臨床データに基づいてFDAは重度疾患治療薬を承認できます。この制度により、新薬に対する患者のアクセスが容易になる一方で、企業は確認的な臨床試験を実施することができます。FDAはImbruvica の優先審査( priority review )とオーファンドラッグ指定(orphan-product designation )も認めましたが、その理由は、同薬が重篤な症状の治療で優れた安全性と有効性を示したことから、希少疾患に対しても有効である可能性が高いことにあります。

 

マントル細胞リンパ腫を適応症とするImbruvicaの迅速な承認は、111名の被験者に対してImbruvicaを(副作用が発生したり症状が悪化するまで)連日投与した試験結果に基づくものです。被験者の66%で癌の縮小または消失が確認されました。生存率や疾患関連症状がどれくらい改善するのかは明らかになっていません。

 

一般的な副作用は、血小板減少症(thrombocytopenia)、下痢、好中球減少症(neutropenia)、貧血症(anemia)、倦怠感、筋骨格痛(musculoskeletal pain)、浮腫(edema)、便秘、上気道感染(upper respiratory infection)、吐き気、呼吸困難(dyspnea)、腹痛、嘔吐、食欲不振です。他の臨床的に有意な副作用は出血や感染症、腎障害、他のタイプの癌発生などです。