Vimizim(ライゾーム病『モルキオ症候群』の治験薬)がEMDACの支持を獲得

BioMarin Pharmaceutical 社は本日、ムコ多糖症 IVA型*1の治療薬『 Vimizim 』の承認をFDAの胃腸薬諮問委員会(Endocrinologic and Metabolic Drugs Advisory Committee )が推奨したと発表しました。21人の同委員のうち、19人が MPS IVA 患者に対するVimizimの使用を支持し、1人がMPS IVA 患者サブグループへの適用を支持し、1人の委員が承認を推奨しませんでした。

 

Vimizimは酵素補充療法( enzyme replacement therapy )で用いる治験薬であり、ライゾーム病『モルキオ症候群(Morquio A syndrome)』患者を対象とします。モルキオ症候群はものすごく珍しい重度の進行性疾患であり、先進国で3000人が罹患している推定されています。

 

「モルキオA症候群に対する初の治療薬を実現させようとしている我々は、今回の進展に大喜びしております。今後もFDAと協力してこのニーズの高い治療法を確立するために奮闘していきます。」と、BioMarinの最高経営責任者(Chief Executive Officer )であるJean-Jacques Bienaimeは述べています。


Vimizimについて

 

Vimizim(elosufase alfa)は、モルキオ症候群やムコ多糖症IVA型(MPS IVA)の患者を対象とした治験薬であり、現在FDAの審査を受けています。同薬は酵素補充療法(ERT)で用いる最初で唯一(first and only )の薬剤であり、モルキオ症候群A型の根本原因(underlying cause ;N-アセチルガラクトサミン-6-スルファターゼ[ N-acetylgalactosamine-6 sulfatase ;GALNS]の欠乏)を標的とします。Vimizimの酵素補充療法は、不足しているGALNSの活性を補完し、multi-systemic manifestationの進行を最小限に抑えます。モルキオ症候群A型は重度かつ進行性の奇病であり、支持療法(supportive car)に代わる標準的治療法(standard treatment)がまだ確立していません。

 

モルキオA症候群について

 

モルキオA症候群(またはムコ多糖症 IVA型)は、グリコサミノグリカン(glycosaminoglycan;GAG)というケラタン硫酸(keratan sulfate )とコンドロイチン-6-硫酸(chondroitin-6-sulfate )の分解に不可欠な酵素を欠く病気です。中途半端に分解されたGAGは細胞内に蓄積し、進行性損傷(progressive damage)をもたらします。過度の蓄積は骨異形成症(skeletal dysplasia)、低身長症(short stature)、関節異常( joint abnormalities)を引き起こします。

*1:Mucopolysaccharidosis Type IVA